中國科學院動物研究所供圖
"> 利用CRISPR基因編輯技術對DNA進行精準改造示意圖。
中國科學院動物研究所供圖
不久前，醫(yī)學界的一個事件引發(fā)全球關注。美國一名6個月大、患有罕見病的嬰兒，成為全球首名接受個體化基因編輯療法的嬰兒。醫(yī)療團隊運用精準基因編輯技術，針對其基因缺陷實施定制化治療，成功治愈致命性遺傳疾病。這一里程碑式的成果，為缺乏有效治療手段的遺傳性疾病患者開辟全新的診療路徑。目前的基因編輯技術發(fā)展到了什么階段，未來將幫助人類解決哪些問題？本期“瞰前沿”，我們一同走近基因編輯，看科技“神筆”如何改寫生命密碼。
——編 者
基因編輯如同“分子剪刀”
精準刪除、插入或替換特定基因
基因是攜帶遺傳信息的DNA片段，它決定了生物的性狀特征。基因編輯技術，就是對特定的基因進行刪除、插入或替換，從而實現(xiàn)基因序列的定向改造。
打個比方，基因編輯技術像一支帶有精準便捷導航系統(tǒng)的“修正筆”。這支“修正筆”可以矯正和修改病變的、錯誤的基因。
人體的基因組有30億個堿基對，可以簡單理解為人體是一本由30億個字符組成的書。基因編輯技術可以快速精準地找到并修改特定字符。從發(fā)現(xiàn)遺傳規(guī)律到精準修改生命密碼，基因編輯技術正在改變著人類對生命的認知。
值得注意的是，大眾時常討論的“轉(zhuǎn)基因技術”，與“基因編輯技術”在原理應用上大不相同。
轉(zhuǎn)基因技術是將外源基因（如其他物種的基因）“跨界”導入目標生物體內(nèi)。例如將抗蟲基因?qū)朊藁ǎ屆藁ň邆淇瓜x的能力。外源基因?qū)氲缴矬w基因組的位置是隨機的，這就如同給房子（基因組）加裝一套新家具（轉(zhuǎn)基因），隨機擺放可能會影響甚至破壞原有布局。
基因編輯技術則是對生物自身基因進行“精準修改”，如同用“分子剪刀”刪除、插入或替換原有基因片段。它像對房子“重鋪水電管線”的精裝修工程，提升房屋的整體質(zhì)感，卻不破壞整體結(jié)構(gòu)。
技術進入快速發(fā)展階段
堿基編輯技術、引導編輯技術等精確高效
基因編輯技術的演進，是一場解讀生命密碼的跨世紀接力。
19世紀60年代，孟德爾通過豌豆雜交實驗揭示了遺傳規(guī)律，開啟了人類理解遺傳現(xiàn)象的大門。1953年，沃森和克里克揭示了DNA的雙螺旋結(jié)構(gòu)，使遺傳信息的編碼方式得以洞察。20世紀六七十年代，隨著DNA重組技術的發(fā)展，基因編輯技術走向?qū)嵺`。進入21世紀，基因編輯技術進入快速發(fā)展階段。2012年CRISPR基因編輯技術誕生，實現(xiàn)了前所未有的跨越。
CRISPR技術劃時代意義何在？簡要地說，這項技術為基因編輯領域提供了“GPS導航+精細手術”的雙重工具，不僅操作過程相對簡便，成本也顯著減少，極大地降低了基因編輯的技術門檻。
近年來，一系列更為精確、高效的基因編輯技術相繼問世。“堿基編輯技術”能夠在不破壞DNA雙螺旋結(jié)構(gòu)的前提下，實現(xiàn)對單個堿基的精確替換，為治療由單個堿基突變引發(fā)的遺傳性疾病提供了新的策略；“引導編輯技術”實現(xiàn)了對小段DNA的精確插入、刪除或替換，為構(gòu)建復雜疾病模型、解析基因功能提供了更為靈活的工具；“逆轉(zhuǎn)座子技術”能夠?qū)⒋蠖蜠NA有目的地整合到基因組中，為基因治療中引入功能性基因、修復缺失基因提供了更為穩(wěn)健的載體方案……這些技術為生命科學研究提供了更為精細的操作工具，極大地促進了基礎科學研究的突破和轉(zhuǎn)化醫(yī)學的發(fā)展。
應用場景不止醫(yī)學領域
培育新型水稻、制造生物燃料、稀缺藥物合成
當前，基因編輯技術正從實驗室內(nèi)的理論研究與初步探索向?qū)嶋H應用場景轉(zhuǎn)化。
在醫(yī)學領域，基因編輯技術為遺傳病的治療提供了新的方法。地中海貧血癥是一種血紅蛋白異常的疾病，利用CRISPR基因編輯技術可以精準編輯患者的造血干細胞，恢復其血紅蛋白基因的正常表達，再將這些經(jīng)過編輯的干細胞回輸?shù)交颊唧w內(nèi)。目前，全球已有部分患者通過這一創(chuàng)新療法實現(xiàn)了癥狀的顯著緩解。在癌癥治療方面，基因編輯技術同樣展現(xiàn)出強大的實力。CAR—T（嵌合抗原受體T細胞）療法同樣可以利用基因編輯技術對患者的免疫細胞進行基因改造，通過對T細胞的“分離—改造—擴增—回輸”等幾道程序，增強其對抗癌細胞的能力。
得益于基因編輯技術的演進，科學家正在逐步揭示生命的奧秘。科學家們通過對小鼠的基因進行精確編輯，模擬血友病、杜氏肌營養(yǎng)不良等復雜疾病的發(fā)病過程。借助這些技術手段，研究人員可以深入觀察疾病的發(fā)展變化，進而加速新藥的研發(fā)進程，為攻克人類頑疾提供重要的科學依據(jù)。
在農(nóng)業(yè)領域，基因編輯技術同樣大有用處。通過基因組編輯技術與水稻雜種優(yōu)勢利用技術的結(jié)合，我國成功培育出新一代抗鎘超級稻。同樣的，通過編輯水稻中的感病基因，培育出能夠抵抗稻瘟病、白葉枯病等多種災害的新型水稻品種，為全球糧食安全提供了有力保障。
在生物制造領域，基因編輯技術是實現(xiàn)產(chǎn)量提升、成本降低、能耗減少的新型“催化劑”。在綠色生物燃料的生產(chǎn)過程中，對發(fā)酵菌中的酵母基因進行精確改造，能夠更高效地將糖類物質(zhì)轉(zhuǎn)換為乙醇，推動生物燃料產(chǎn)業(yè)的綠色發(fā)展。在稀缺藥物合成方面，通過編輯微生物基因，在縮短實驗室生產(chǎn)周期的同時，顯著降低了生產(chǎn)成本。
“生命劇本”不可輕言改寫
嚴格設置邊界，規(guī)范醫(yī)學倫理
隨著基因編輯技術應用的不斷深入，倫理規(guī)范是必須正視的問題。相關爭議，主要聚焦在人類生殖細胞的編輯上。
首先，在進行基因編輯時，基因的遺傳性可能會永久改變?nèi)祟惢虺兀夹g風險的脫靶效應可能會危及后代健康，嚴重違背醫(yī)學倫理的風險最小化原則。其次，不以治療為目的的非治療性基因增強可能加劇社會不公，威脅生物多樣性，導致技術優(yōu)生主義。最后，由于胚胎無法自主決定被修飾的遺傳特征，也挑戰(zhàn)了生命自決權(quán)倫理。
生命尊嚴、個體權(quán)利與社會公平是基因編輯技術發(fā)展的前提。人類需在倫理共識基礎上，審慎釋放技術潛力，確保其真正服務于社會福祉。
為了不讓基因編輯技術誤入歧途，科學家們在使用這一技術時設置了嚴格的技術邊界：優(yōu)先發(fā)展不具遺傳性的體細胞編輯技術，以治療目的為主，禁止生殖細胞編輯臨床應用。通過國際協(xié)同監(jiān)管與透明審查機制，防止倫理違規(guī)行為。搭建跨學科平臺，積極推動公眾參與制定技術應用公約。
2024年7月，科技部發(fā)布了由國家科技倫理委員會醫(yī)學倫理分委員會研究編制的《人類基因組編輯研究倫理指引》，回應人類基因編輯技術研究與應用所面臨的倫理挑戰(zhàn)，規(guī)范人類基因組編輯研究行為，促進人類基因組編輯研究健康發(fā)展。
從治愈頑疾到優(yōu)化作物，基因編輯技術——這支改寫生命密碼的“神筆”證明：生命的劇本，并非不可改寫。但這份改寫“劇本”的能力，分量異常沉重。它要求我們懷揣對生命最深的敬畏，在希望與風險、個體訴求與人類未來之間，做出極其審慎的抉擇，確保每一步都尊重生命的尊嚴與公平。
（作者為中國科學院動物研究所研究員，本報記者喻思南采訪整理）
《 人民日報 》（ 2025年07月05日 06 版）