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科學家研發新技術 可毀滅細胞中與疾病有關RNA

科學家研發新技術 可毀滅細胞中與疾病有關RNA

2013-01-05 17:06:37

  據國外媒體報道,美國斯克利普斯研究院(The Scripps Research Institute,TSRI)研究人員已開發出一種新方法來改變活細胞中的RNA功能,他們通過設計能識別并禁用RNA目標的分子來毀滅細胞中與疾病有關的RNA。據了解,研究人員設計出的這種新型分子使RNA失活后會引發營養不良性肌強直癥。

  根據研究人員發表的研究報告,研究人員稱創造了能識別與疾病相關的RNA的小分子,旨在破壞RNA。由于小分子具有細胞滲透性,相比旨在降解RNA的傳統方法如RNA干擾(RNAi),新方法具有一些優勢。

  眾所周知,基因表達可以通過觸發RNA的降解來得以控制,另外也可以通過募集一系列化合物來分裂這些分子,當一系列的化合物可以在體外誘導RNA分裂時,到目前為止,這一切在活細胞中尚未有效完成。根據報告,小型分子可以以RNA為靶點引發I型強直性肌營養不良癥,還會產生羥自由基的分子。當小型分子識別靶點后,羥自由基會被釋放出來,從而分裂與疾病相關的RNA,進而緩解疾病的癥狀。研究人員稱,雖然化合物可以產生高效的活性自由基,但化合物要無毒就必須處于相對有效的劑量。

  報告稱,I型營養不良性肌強直癥會引發RNA的缺失,會引發蛋白質剪接異常,還可能引發一系列肌肉問題、白內障、心臟缺陷和激素改變等。

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