日本名古屋大學和自治醫(yī)科大學的研究小組在新一期《自然·醫(yī)學》期刊網(wǎng)絡版上報告說，他們在老鼠實驗中發(fā)現(xiàn)一種用小分子ＲＮＡ（核糖核酸）遏制脊髓延髓肌萎縮癥的新療法。
脊髓延髓肌萎縮癥是引發(fā)全身肌無力的神經(jīng)變性疾病，很難治療，患者年齡常在３０歲至６０歲之間。神經(jīng)變性疾病由神經(jīng)細胞內(nèi)積聚的異常蛋白質(zhì)所致，異常雄性激素受體蛋白質(zhì)被認為是導致該病的原因。
研究小組分析老鼠基因時發(fā)現(xiàn)，參與合成異常雄性激素受體蛋白質(zhì)的異常信使ＲＮＡ與名為“ＣＥＬＦ２”的蛋白質(zhì)結(jié)合后，前者就會保持穩(wěn)定，最終造成老鼠運動機能減退。但是一種名為“１９６ａ”負責調(diào)節(jié)基因表達的小分子ＲＮＡ能遏制“ＣＥＬＦ２”蛋白質(zhì)的表達，從而導致異常信使ＲＮＡ的穩(wěn)定性下降并分解，異常雄性激素受體蛋白質(zhì)的總量也隨之減少。
研究小組給患有脊髓延髓肌萎縮癥的老鼠注射名為“１９６ａ”的小分子ＲＮＡ后，其神經(jīng)細胞內(nèi)的異常雄性激素受體蛋白質(zhì)減少了約６０％，老鼠的運動機能得以維持。
研究小組負責人、名古屋大學教授祖父江元說：“這是從根本上遏制（脊髓延髓肌萎縮癥）病情的治療方法。”研究小組認為，此類療法還有望用于阿爾茨海默氏癥、帕金森氏癥、肌萎縮側(cè)索硬化癥等神經(jīng)變性疾病的治療。（新華網(wǎng)）